孤兒藥（英語：Orphan drug，亦稱為罕用藥）指的是一些專門用於治癒（cure）或治療（控制，treat）罕見疾病的特效藥物。取自孤兒孤苦無依且乏人重視的概念。由於孤兒藥的市場需求太小，正常情況下藥物開發上難以收回成本，導致罕見疾病患者無力負擔購藥費用。為了鼓勵開發商投入資源開發此類藥物，各國在社會福利方面多有規定該類藥物的開發商可以享有一系列的優惠政策。
孤兒藥（Orphan drug，也稱為罕用藥）指一些專門用於治癒或治療罕見疾病的特效藥物。
孤兒藥，治療罕見疾病的藥物
因為特殊需求以及考量，會特別制定相關政策給藥廠去研發藥物治療
以免藥廠因為市場需求小以及中間試驗成本時間等等因素
而無藥可醫的狀況
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