動物試驗階段
這個階段最重要的目的包括：了解藥物在體內的排除過程，是否會在投藥後蓄積在器官中，對器官產生不可逆的毒性；長期投藥後，是否有致癌性與致突變性；藥物的毒性劑量與致死劑量等。為了安全起見，這些問題都必須在進入人體試驗階段前獲得初步的解答。
人體臨床試驗階段
第一期臨床試驗（phase I）通常只會招募少數的健康志願者，人數5～50名左右。第一期試驗是藥物首次使用於人體的試驗，它的主要目的是了解藥物在人體中的安全性，是否會引起嚴重的副作用，而非探究藥物的療效。或許有人會納悶，藥物既然是用來治療病人，為什麼要選擇健康志願者做為試驗對象？原因在於健康志願者通常有較佳的耐受性，對於一些藥物所引起的副作用較不至於發生立即性的生命危險。當然也有一些例外的狀況，例如針對抗癌藥物的研發，第一期試驗通常就直接在病患身上進行。
第二期臨床試驗（phase II）通常會招募100～200名病患進行試驗，主要目的是測試藥品的療效。在這個階段，通常會選擇3種不同藥物劑量進行試驗，藉以了解病患對於不同劑量的療效反應，也會在這個階段決定後續的試驗中藥物的給藥次數、給藥途徑等。嚴格說起來，第二期臨床試驗所提供的資訊其實是為第三期臨床試驗鋪路。
藥物在完成第一、二期臨床試驗後，接下來要面對的就是第三期（phase III）臨床試驗的嚴峻考驗。第三期臨床試驗通常是大規模的試驗，受試者往往可能超過千人，更有甚者可能高達數千人。第三期臨床試驗的目的主要是進一步確認第二期臨床試驗的療效，以及藥物長期使用的影響。在這個階段的試驗中，會與沒有藥品成分的安慰劑或現行已上市的藥物進行療效的比較。
由於第三期臨床試驗的結果往往是藥物申請上市許可的最重要依據，但也由於耗時最久、耗費最大，對於所有參與其中的醫生與科學家，面對這個「一翻兩瞪眼」的結果，無不既期待又怕受傷。如果獲得一個正面的試驗結果，代表藥物有很高的機會能夠上市。倘若是一個負面的試驗結果，科學家多年來的一切努力可能就得付諸流水了。
阿摩線上測驗
登入